【探报24H】辉瑞双抗获FDA优先审评资格；乐普生物Claudin18.2 ADC授权给阿斯利康

2023-02-23 17:17 · 生物探索

生物探索与您一同关注“药”闻，探报探索生物科技的瑞双价值！

导语：辉瑞双抗获FDA优先审评资格；乐普生物Claudin18.2 ADC授权给阿斯利康；Alnylam开发RNAi疗法获FDA受理，抗获解决心衰根本原因……生物探索与您一同关注“药”闻，先审探索生物科技的评资普生价值！

01

辉瑞双抗获FDA优先审评资格

今日，格乐辉瑞（Pfizer）宣布FDA接受其双特异性抗体elranatamab的利康生物制品许可申请（BLA），用以治疗复发/难治性多发性骨髓瘤（RRMM）患者。探报FDA同时授予此申请优先审评资格，瑞双并预计于今年完成审查。抗获同时，先审elranatamab的评资普生上市许可申请（MAA）亦获欧洲药品管理局（EMA）接受。

Elranatamab（PF-06863135）是格乐一款靶向B细胞成熟抗原（BCMA）与CD3的双特异性抗体。它的利康一端与癌细胞表面的BCMA相结合，另一端与T细胞表面的探报CD3受体结合，从而激活T细胞杀伤癌细胞。Elranatamab是通过皮下注射治疗患者，与静脉注射相较，皮下注射较为方便，并可能减缓如细胞因子释放综合征（CRS）等潜在副作用的发生。Elranatamab获得FDA与欧洲药品管理局（EMA）的孤儿药资格，用以治疗多发性骨髓瘤。并自FDA获得快速通道资格与突破性疗法认定（BTD），用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤患者。

02

乐普生物Claudin18.2 ADC

授权给阿斯利康

2月23日，乐普生物科技股份有限公司和康诺亚生物医药科技有限公司共同宣布与阿斯利康就潜在世界首创Claudin 18.2 ADC（CMG901）达成全球独家授权协议。CMG901由康诺亚（70%所有权）和乐普生物（30%所有权）合资成立的KYM Biosciences Inc.开发，基于此协议及条款，KYM 将获得6300万美元的预付款和超过11亿美元的潜在额外研发和销售相关的里程碑付款，以及高达低双位数的分层特许权使用费。阿斯利康将获得 CMG901 研究、开发、注册、生产和商业化的独家全球许可。

CMG901是首个在中国及美国均取得临床试验申请批准的Claudin 18.2 ADC，由抗Claudin 18.2单抗通过可裂解linker与MMAE偶联。2月6日，CMG901治疗晚期实体瘤的Ia期剂量递增临床研究最新数据在2023年ASCO GI上公布。截至2022年8月4日，CMG901的Ia期临床研究共入组27例患者（13例患有胃癌/胃食管结合部腺癌，14例患有胰腺癌）。

8例接受CMG901治疗的Claudin 18.2阳性胃癌或胃食管结合部腺癌患者中，客观缓解率为75%，疾病控制率为100%。其中，2.6、3.0和3.4mg/kg队列患者的客观缓解率均为100%。中位无进展生存时间（mPFS）和中位总生存时间（mOS）均尚未达到。安全性和耐受性良好，3/27例（11.1%）患者发生药物3级相关不良事件，没有发生4级及以上药物相关不良事件。剂量递增成功至3.4mg/kg，且尚未达到MTD。仅2.2 mg/kg组1例患者发生剂量限制性毒性。

03

Alnylam RNAi疗法获FDA受理，

解决心衰根本原因

近日，Alnylam Pharmaceuticals宣布FDA已接受其RNAi疗法patisiran（商品名：Onpattro）的补充新药申请（sNDA），用于治疗伴有心肌病的转甲状腺素蛋白介导的（ATTR）淀粉样变性。PDUFA的预计日期设定为2023年10月8日。

ATTR淀粉样变性是一种罕见的、快速进展的、使人衰弱的疾病，由错误折叠的转甲状腺素蛋白（TTR）引起，导致异常淀粉样蛋白在包括神经、心脏和胃肠道（GI）在内的多种组织中积蓄。

Patisiran是一种靶向TTR的RNAi静脉注射疗法，旨在靶向并沉默TTR的mRNA，从而阻止野生型和突变TTR蛋白的产生。这有助于清除外周组织中的TTR淀粉样蛋白沉积物，并恢复这些组织的功能。目前，patisiran已在美国和加拿大获批用于治疗患有hATTR淀粉样变性引起的多发性神经病的成年患者。此外，patisiran还在欧盟、瑞士和巴西被批准用于治疗hATTR淀粉样变性伴1期或2期多发性神经病的成人患者，并在日本被批准用于治疗hATTR淀粉样变性伴多发性神经病。

04

丹擎医药完成数千万元

Pre-A轮融资

近日，北京丹擎医药科技有限公司宣布完成数千万元Pre-A轮融资，本轮融资由红杉中国和夏尔巴投资共同领投。

丹擎医药利用“合成致死”原理开发“全球首创（FIC）”药物，以满足患者的临床需求并推动医疗创新。自2021年成立以来，该公司已累计融资超亿元，其中天使轮融资由幂方健康基金独家领投。本次完成的Pre-A轮融资资金主要用于完善公司的药物研发及转化医学平台，推进在研产品管线临床前研发。目前，丹擎医药产品管线中前两款“First-in-class”产品预计于2024年进行中美IND申请并陆续进入临床研究阶段。

05

赛诺菲「度普利尤单抗」

拟在国内纳入优先审评

2月22日，据CDE官网显示，拟将赛诺菲度普利尤单抗注射液上市申请纳入优先审评，用于治疗成人结节性痒疹。此前，度普利尤单抗已在国内获批3项适应症。度普利尤单抗首次上市批准时间为2020年6月，用于治疗成人中重度特应性皮炎，随后，又陆续申报两项适应症，分别针对12岁及以上的中重度特应性皮炎患者，以及6~12岁的中重度特应性皮炎患者，均以儿童用药的理由纳入优先审评审批并取得批准。

度普利尤单抗（Dupilumab）是赛诺菲与再生元合作开发的一款人源性单克隆抗体，靶向IL-4Rα。通过结合IL-4Rα，度普利尤单抗可同时阻断IL-4和IL-13信号通路，IL-4和IL-13被认为是特应性皮炎持续性炎症的主要驱动因子。针对结节性痒疹，度普利尤单抗已在去年9月、12月分别在美国、EMA获批上市，也是全球首款专门用于治疗结节性痒疹的药物。